실사용증거(Real World Evidence, RWE)가 실제 임상시험(RCT)을 대체할 수 있을까. 미국 식품의약국(FDA)은 이런 가능성을 ‘RCT DUPLICATE’ 프로젝트를 통해확인하고 있다. 미국의 헬스케어 업체 ‘Aetion’ 및브리검여성병원과 계약을 맺고, RCT를 RWE로 재현하는사업을 진행 중이다. 약 30개 RCT가 RWE로 구현될 예정이다. 이 가운데 당뇨병치료제 관련 임상시험인 ‘CAROLINA’ 연구는 RWE로의 재현이 완료됐다. 재현된 연구는 RCT와 동일한 결론을 맺었다. ◇ CAROLINA결과”트라젠타, 글리메피리드대비 심혈관계 안전성 비열등” 베링거인겔하임과 릴리는 CAROLINA에서 ‘트라젠타(성분명:리나글립틴, DPP-4억제제)'와 글리메피리드(설포닐유레아 계열 혈당강하제)의 심혈관계 안전성을 비교∙분석했다. 이 연구(무작위배정∙이중맹검∙다국가∙활성대조군)는 40~85세 제2형당뇨병환자 6033명을 대상으로 실시됐다. 추척관찰기간 중앙값은 약 6년이었다. 그결과, 트라젠타는 글리메피리드에 견줘 3P-MACE(심혈관계사망, 비치명적 심근경색 또는 비치명적 뇌졸중) 위험을 유의하게높이지 않는 것으로 조사됐다. 구체적으로첫 3
정부의 지원이 신약개발이라는 실효로 이어지려면, 산업계에 대한 투자를 늘려야 한다는 지적이 나왔다. 실제로정부의 R&D 지원은 대학과 출연연구소 등에 집중된 것으로 나타났다. 한국제약바이오협회(회장 원희목)는8일 이 같은 내용의 정책보고서 ‘KPBMA Brief’ 제18호를 발간했다. 보고서에 실린‘신약개발 분야에서의 국가R&D 투자와 기업 지원의 시사점’에 따르면, 보건의료분야 연구개발에 투자된 정부재원(2016년 기준) 가운데대학에 지원된 비중은 45.5%로 가장 높았다. 이어 △출연연구소(22.7%) △기업(19.9%)△국공립연구소(5.2%) 순으로 파악됐다. 산업계에 투자된 비중이 대학의 절반 수준인 것이다. 특히 산업계에 대한 연 평균 지원금은 최대 5억9000만원에 불과한 것으로 조사됐다. 신약 1개 개발에 드는 비용이 평균 1조원 이상이고, 임상 1상에만 약 37억원의 비용이 소요되는 점을 감안, 제약기업들이 체감하는 지원 효과는 여전히 크지 않다는 분석이다. 협회 정보분석팀 관계자는 “정부의 대학·출연연구소 등 기초 연구분야에 대한 지원 비중이 과도할 정도로 큰 만큼 그 성과가 연구를 위한 연구가 아니라산업 현장으로 연계되도록 보
국내제약사들의 기술력이올해 상반기에도개량신약 분야에서 열매를 맺었다. 기존 약에 새로운 성분을 추가하거나, 제형을 개선하는 방식으로 탄생한 제품들은 복약순응도 향상을 기대하게 한다. 대웅제약은 3제 복합제 ‘올로맥스’를 출시하며 고혈압 및 고지혈증 환자의 편의성을 동시에 높였다.제약사측의자체 플랫폼 기술은 약물상호작용을 방지하며, 이런 성과의 밑거름이 됐다. 한국유나이티드제약은 이상지질혈증약 '오메틸큐티렛연질캡슐'에 ‘심리스’ 기술을 적용, 목 넘김을 해소하고 고용량 처방을 가능하도록 했다. 대원제약은시럽제 개발에 특화된 노하우를 다시 한 번 활용했다.인지기능개선제 콜린알포세레이트의 시럽제형인 ‘알포콜린’을 내놓으며, 고령환자의 복약순응도 개선에 나섰다. ◇대웅제약 ‘올로맥스’, 올로스타+암로디핀..약물상호작용 방지에 자체 기술력 적용 대웅제약은 올로맥스를 출시했다. 올로맥스는 대웅제약이 자체 개발한 복합 개량신약이다. 세계 최초로안지오텐신Ⅱ 수용체 차단제(ARB) 계열 ‘올메사르탄’과 칼슘채널차단제(CCB)계열의 ‘암로디핀’, 그리고 스타틴(Statin) 계열의 ‘로수바스타틴’성분이 결합된 제제다. 대웅제약이 2014년출시한 2제 복합제 ‘올로스타’에 암
유방암 치료제의 발전과정을 되돌아보는 자리가 마련됐다. 큰 진보는전이성 유방암 치료분야에서 확인할 수 있었다. 전이성∙진행성 유방암은 새로운 대안이 요구되는 질환이지만,치료제의 발전은 정체돼 있었다. 하지만 최근 등장한 표적항암제는 50여년만에 치료 가이드라인 개정을 불러오는 등 혁신적인 경과를 이끌 것으로 기대 받고 있다. 신촌세브란스병원 종양내과 손주혁 교수는 5일 한국릴리 본사에서 열린‘버제니오 미디어세션’에서 유방암 치료의 최신지견을 소개했다. 손 교수는 “유방암은 2016년기준 국내 여성에게 가장 많이 발생한 암종”이라며 “유병률은 10만명 당 50명 수준”이라고안내했다. 이어 그는 “특히 전이성∙진행성유방암은 뇌∙폐∙간 등 여러 장기로전이되기 쉬워 완치가 어렵다”며 “전이성 유방암 환자의 5년 상대생존율은 38.9%에 불과하고, 이 중 간 전이 환자는 생존기간 중앙값이 4.23개월에 불과해 미충족의료가 존재했다”고 덧붙였다. 손교수에 따르면, 전이성 유방암은 호르몬수용체(HR)와 인간상피세포 성장인자수용체2(HER2)의 음성 혹은 양성 여부에 따라 총 4가지로 구분된다. 이 가운데 HR+/HER2-유방암은 전체 전이성 유방암의 72%를 차지하고 있
코오롱생명과학은 인보사케이주 허가취소와 관련, 혼란을 일으킨 점을 사과하고투약환자의 안전을 장기적으로 관찰하겠다고 공언했다. 회사측은 장기추적조사에 800억원을 투입할 예정이다.현장에서는 투약환자의 입장을 대변하는 목소리도 나왔다. 조사에 배정된 예산을 손해배상에 사용해야 하는 것 아니냐는 지적이었다. 코오롱생명과학은 4일 한국프레스센터에서 인보사케이주 허가 취소 관련기자간담회를 열었다. 먼저 단상에 오른 코오롱생명과학 이우석대표는 “인보사 허가취소 사건과관련,환자와 국민들에게 깊은 심려를 끼친 점에 대해 사죄한다”고고개 숙였다. 이 대표는 “우리는 새로운 길을 개척하는 과정에서 시행착오를 겪었다.인보사는 15년전당시 최선이었던 세포유래 확인법을 통해 검사됐다. 하지만 당시 확인법은 현재 첨단과학의 기준에 부합하지 않는 것으로 드러났다”며 인보사 2액이 신장세포로 바뀐 경위에 대해 해명했다. 이어 그는 “다만 인보사의 안전성과 유효성에 대해서는 여전히 확신하고있다”며 “식약처 역시 인보사가 안전성 측면에서는 큰 문제가없는 것으로 보고 있다”고 덧붙였다. 그러면서 “앞으로 인보사 투약환자의 안전을 위해 최선을 다하겠다”며 “대외적으로는 코오롱티슈진과 협력해 인
코오롱생명과학은 4일 한국프레스센터에서 인보사케이주 허가 취소 관련기자간담회를 열었다. 이날 단상에 오른 코오롱생명과학 이우석대표는 “골관절염치료제 인보사가 3일 식품의약품안전처로부터 품목허가취소 결정을 받아 환자, 투자자, 의료계에 심려와 혼란을 끼친 점을 진심으로 사과드린다”고 말했다. 이어 그는 ”당사는 인보사의 2액세포(형질전환된 보조세포)의 유래에 대해 착오했고, 이런불찰로 인해 허가취소라는 결과를 받아들었다”며 “아무도 가보지 않은 길을 걷는 과정에서 발생한 시행착오”라고 해명했다. 그러면서 “우리의 과오를 용서해달라는 뜻은 아니다. 모든 질책을 달게 받겠다”며 그럼에도 불구하고 우리는 인보사의 안전성과유효성에 대해서는 여전히 확신을 가지고 있다”고 강조했다. 식약처 역시 인보사의 안전성 측면에서 큰 우려가 없는 것으로 판단하고 있다고 이 대표는 설명했다. 앞으로 회사측은 인보사 투여자에 대한 안전관리에 철저히 나서겠다고 공언했다. 이날 행사에서 코오롱생명과학 유수현 상무는 인보사 투약환자 안전관리 계획을 발표했다. 유 상무는 “회사측은 현재는 투여환자 1725명을 등록했으며, 이들에 대한 안전관리에 나설 예정”이라며 “거점병원과 협약을 맺고 장기
글로벌 제약바이오업계가 인수합병(M&A)에서 성장의 활로를 찾고 있다. 국적이 다른 제약사간 M&A가 활발히이뤄지고 있고, 이업종간 합병 사례(융합형M&A)도 증가하는 특징을 띄었다. 국내에서도 제약바이오업계의 인수합병 사례가 증가한 것으로 나타났다. 제네릭 규제 강화로 국내사간 M&A는 보다 활발해질 전망이다. 한국M&A거래소 이창헌 회장은 3일 서울 하얏트호텔에서 열린 ‘제3회이데일리 글로벌 제약바이오 콘퍼런스’에서 제약∙바이오 산업의 M&A 전략에대해 안내했다. 이 회장은 “제약바이오산업의 성장전략으로 여러 유형의 오픈이노베이션이시행되고 있다”며 “다만 단순히 오픈이노베이션 전략과 같이‘얕은 협력’보다는M&A가 보다 높은 효과와 심도 있는 결과를 가져올 수 있다”고 운을 뗐다. 이 회장의 자료에 따르면 지난해 글로벌 제약바이오업계 M&A 거래건수는 1438건이다. 이에 따른 거래액은 3400억 달러(약 400조원)로 집계됐다. 2017년(1171건, 1890억 달러)과 2016년(1044건, 2690억 달러)에견줘 건수와 금액적인 측면에서 모두 증가했다. 글로벌 시장에서 이뤄지는 M&A는
정보분석기업 ‘클래리베이트 애널리틱스’는 보고서를 통해 진보성을 기반으로 향후 4년 이내 연매출 1조원 달성이 예상되는 신약을 선정했다. 애브비의 '우파다시티닙(upadacitinib)'과 피브로젠∙아스텔라스∙아스트라제네카의‘Roxadustat’가 이름을 올렸다. 보고서는 미충족의료를 해결해 블록버스터로 등극할 가능성이 높은 신약들도 선발했다. 이 리스트에는 bluebird bio사의 Zynteglo(구LentiGlobin)와Aimmune Therapeutics사의 ‘AR-101’이포함됐다. ◇Zynteglo, 현존 치료법의 한계 극복…잠재적블록버스터 Zynteglo는 베타지중해성빈혈(Beta-thalassemia; TDT)을 치료하는 유전자치료제다. 제약사측에 따르면 베타지중해성빈혈은 β-글로빈 유전자의 변이로 발생한다. 이런 변이는적혈구 생성의 효율을 떨어뜨려 심각한 빈혈을 초래하는 것으로 알려졌다. 수혈의존적 빈혈환자에게는 조혈모세포(HSC) 이식이 한 가지 대안으로 시행되고 있다. 다만 이런 치료법은 조직이 일치하는 형제∙자매 등 기증자가 존재하는 경우에만 가능하다. Zynteglo는 환자의 자가 세포를 기반으로 만들어지는 치료제로기증자가 부재한 상황
미국에서 상용화될 경우 향후 4년안에 블록버스터로 성장할 잠재력을갖춘 신약에는 어떤 것들이 있을까. 정보분석기업 ‘클래리베이트애널리틱스’는 보고서를 통해 2023년까지 연매출 10억 달러(약 1조원)달성이 예측되는 약물들을 선정했다. 애브비의 우파다시티닙, 피브로젠∙아스텔라스∙아스트라제네카의‘Roxadustat’ 등이 이름을 올렸다. ◇우파다시티닙, 올해 안으로 미국서 허가 전망…4년 후 2조5000억원대 연매출 예상 우파다시티닙은 경구용 JAK1 선택적 억제제다. 류마티스 관절염(RA)을 포함해 크론병, 궤양성대장염, 아토피피부염 등 여러 면역 매개 질환에 효과가 기대되고있다. 애브비는 지난해 12월 미국과 유럽에서 우파다시티닙에대한 신약허가신청서를 제출했다. 미국의 허가 예상일은 올해 8월로예상된다. 우파다시티닙의 허가 임상시험인 SELECT는 여러 연구를 포함한다. 이 가운데 SELECT-EARLY와 SELECT-COMPARE 결과는 최근 유럽 류마티스 학회(EULAR) 연례학술대회에서발표됐다. 이 연구에서 우파다시티닙은 류마티스 관절염 치료에서 메토트렉세이트(MTX) 단독요법 또는 아달리무맙(제품명:휴미라, 제약사:애브비)·MTX 콤보보다 우수한 성과
미충족의료 해결을 위한 제약사들의 노력이 이어지고 있다. 미국식품의약국(FDA)은 이런 노력에 대해 여러 인센티브를 제공하며 개발을 장려하고 있다. 6월 마지막주, 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료후보물질과 네테르톤 증후군(Netherton Syndrome,NS) 치료신약에 대해 인센티브를 제공하기로 했다. ◇ AATD 치료 후보물질, 신속심사약속 FDA는 ArrowheadPharmaceuticals사가 개발중인 ARO-AAT에 대해 신속심사권(Fast Track Designation)을 부여했다. ARO-AAT는 AATD에 효과가기대되는 신약이다. 질병관리본부에 따르면 AATD는 알파-1 항트립신(alpha-1 antitrypsin, AAT)이라고 불리는단백질의 결핍으로 발생하는 유전 질환이다. 폐질환, 간질환, 지방층염 등의 증상을 동반한다. 유병인구는 미국에서 약 10만명가량으로 추정된다.유럽에서는 약 1500∼3500명당 한 명의 비율로 환자가 발생하는 것으로 조사됐다. 현재AATD 치료에 허가된 의약품은 전무하다. 제약사측에 따르면 ARO-AAT는 피하주사 제형의 RNA간섭(RNAi) 치료제다. AAT의결핍을 유발하는 변이인 Z-AAT를 억제
당뇨병 치료에서 동반질환 예방∙관리의 중요성이 커졌다. 이에 따라 심혈관계 안전성을 증명한GLP-1 유사체가 주목 받고 있다. GLP-1 유사체는이런 안전성을 바탕으로 처방 순위에서 높은 위치를 차지했다.특히 트루리시티(성분명:둘라글루타이드, 제약사:릴리)는 실제 진료환경과 유사한 상황에서도 심혈관계 이점을 보이며 실효성을 입증했다. 강동경희대병원 내분비내과 정인경 교수는 28일 서울 더플라자호텔에서열린 ‘트루리시티 출시 3주년 기자간담회’에서 당뇨병 치료의 최신지견을 안내했다. 정 교수는 “비만인구 증가와 인구고령화로 국내 당뇨병 유병률이 높아지고있다”며 “특히 당뇨병환자는 일반인에 비해 뇌졸중∙심근경색등 심혈관질환 발생률이 5배 이상 높은 것으로 나타났다. 이에따라 당뇨병 치료제의 동반질환 관련 안전성이 강조되고 있다”고 소개했다. 미국 식품의약국(FDA)은 2008년부터당뇨병 치료제에 대해 심혈관계 안전성을 검증하도록 했다. 이런 가이드라인에 따라 DPP-4 억제제, SGLT-2억제제, GLP-1 유사체 등 여러 계열의 약제가 검증에 들어갔다. 정 교수는 “이런 연구들을 통해 각 계열의 안전성이 밝혀지면서 당뇨병치료지침도 바뀌었다”며 “세계 주요당뇨병학
의약품의 허가와 시판 후 안전관리 등에서 실사용증거(Real WorldEvidence, RWE)의 활용도가 높아지고 있다. 미국과 유럽의 규제당국은 RWE 가이드라인 마련에 나서는 등 본격적인 활용을 예고했다. 특히이들 규제당국은 RWE와 실제 임상데이터를 혼합한 자료를 허가에 적극 이용하고 있었다. 화이자 Elodie Baumfeld Andre 박사는 27일 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 열린 글로벌바이오컨퍼런스(GBC) 2019 혁신기술 포럼에서 ‘의약품 분야의 RWE 사용현황’을 안내했다. Andre 박사는 “미국, 유럽, 일본 등은 실사용데이터(리얼월드데이터, RWD)와 RWE를 각자의 방식으로 정의하고 있다”며 “이들 국가가 내린 정의는 일정부분 일맥상통한다”고 소개했다. 국내에서 RWD는 임상시험으로부터 수집되지 않은 여러 유형의 의료데이터를지칭한다. 의료제공자(의료기관), 보험자, 의료소비자(환자∙일반인) 등으로부터 생성될 수 있다.RWE는 RWD의 가공·분석을 통해 얻은 임상적증거를 의미한다. 의약품∙의료기기의 사전 및 사후 안전∙유효성 입증에 사용될 수 있다. 이런 정의와 활용도는 미국 식품의약국(FDA)의 방향과 유사하다. Andr
한국제약바이오협회(회장 원희목)는협회 회관에서 건강보험심사평가원(원장김승택)과 국민건강 증진 및 국내 제약산업 발전을 위한 양해각서(MOU)를체결했다고 27일 밝혔다. 심평원은 진료행위 정보, 의약품 정보, 의료자원 정보 등 방대한 양의 보건의료 빅데이터를 원천 수집・관리하는공공기관이다. 심평원이 보유한 누적 의료 빅데이터는 약 3조건에 달하는 것으로 알려졌다. 특히 의약품 부문에서는 전국 8만 7000여 곳 의료기관 청구 자료 기반의 의약품 처방·조제 데이터와급여의약품 등재 정보 및 유통정보 등을 확보하고 있다. 이번 협약은 △빅데이터 활용 등을 통한 AI 신약개발 인프라 구축 △신약개발 등 공동연구개발 및 기술교류 △AI 신약개발 등 제약 관련 교육 협력 △기타 사업의 원활한 추진을위한 상호 협력 등이 주 내용으로, 협회가 최근 제약산업 발전과 AI신약개발 인프라 구축을 위해 추진하고 있는 오픈 이노베이션(개방형혁신) 전략에 따라 이뤄졌다. 협회는 심평원의 빅데이터를 인공지능신약개발지원센터에서적극 활용할 수 있도록 지원할 방침이다. AI 신약개발에는 활용 가능한 방대한 양의 빅데이터가 필수적으로요구되는 만큼, 이번 협약을 통해 인공지능신약개발지원센터의 A
한국의 수출 침체를 해결할 대안으로 바이오의약산업이 주목 받고 있다. 국내바이오의약산업은 큰 잠재력을 가지고 있지만, 풀어야 할 과제도 산재한 것으로 나타났다. 바이오 산업의 핵심인 특허(IP)기술발굴을 위한 R&D 역량 부족은 이번에도 지적됐다. 이는 정부의 노력이 해결책이 될 전망이다. 다만 발굴된 IP기술의 시장 진출은 민간차원에서 답을 찾을 수 있었다. 인수합병(M&A)의 활성화가 한 가지 방안으로 제시됐다. 한국산업기술평가관리원 이상호 바이오PD는 26일 한국산업단지공단 서울지역 본부에서 열린 ‘4차 산업혁명과바이오헬스 산업의 미래’ 교육과정에서 이 같이 밝혔다. 이 바이오PD는 “지난달정부는 바이오헬스 분야를 국가 기간산업으로 선정하고 집중육성하기로 했다”며 “한국 바이오헬스 30년 역사에서 사상 처음 대통령으로부터 직접지목 받은 것”이라고 운을 뗐다. 이어 그는 “최근 한국의 수출은 비상이 걸렸다. 주력이었던 자동차와 더불어 반도체 마저 수출이 감소했기 때문”이라며“이에 따라 바이오 분야가 대안으로 떠오르고 있다. 최근산업통상자원부에서는 제약사를 방문하는 횟수가 늘었다”고 안내했다. 중앙부처가 바이오헬스, 특히바이오의약산업을 주목하
오렌시아(성분명 아바타셉트)의초기 류마티스 관절염 진행 예방 효과가 국제학술대회에서 소개됐다. 한국BMS제약(대표이사:김진영)은 Early AMPLE(전향적 4상 연구)결과를 2019 유럽류마티스학회연례학술대회(Annual European Congress of Rheumatology)에서 발표했다고26일 밝혔다. Early AMPLE study는오렌시아와 아달리무맙의 효능을 직접 비교(Head-to-head)한연구다. 생물학적 제제로 치료 받은 경험이 없고, 항시트룰린펩티드 항체(ACPA)와 류마티스 인자(RF)에 양성인 중등도에서 중증의 초기(증상 발현 후 12개월까지) 성인류마티스 관절염 환자 80명을 대상으로 24주간 진행됐다. 참여자는 모두 경구용 메토트렉세이트(MTX)를 주1회 병용투여하며 연구에 참여했다. 그 결과, 치료 24주째 ACR 20(American College of Rheumatology 20% improvement, 미국 류마티스학회평가기준 20% 개선) 반응률은 오렌시아 투여군 83%, 아달리무맙 투여군 63%였다. ACR 50/70 반응률도 각각 오렌시아 투여군70%·48%, 아달리무맙 투여군45%·30%로 조사됐다. ACR 반응